建立国家基本公共服务项目清单。

对于需要父母/看护者操作的药物，建议在临床试验中评价操作者的接受程度。英文缩写：AAP: American Academy of Pediatrics，美国儿科学会CFDA: China Food and Drug Administration，国家食品药品监督管理总局DMC: Data Monitoring Committee，数据监察委员会DSMB: Data and Safety Monitoring Boards，数据和安全监察委员会DSMC: Data and Safety Monitoring Committee，数据和安全监察委员会ICH: International Conference on Harmonisation of Technical Requirements for Registration of Pharmaceuticals for Human Use，人用药品注册技术规范国际协调会PK: Pharmacokinetics，药代动力学PD: Pharmacodynamics，药效学相关链接：总局关于发布儿科人群药物临床试验技术指导原则的通告（2016年第48号）。

（6）需要确定药物的绝对有效性时。标准治疗可以是一种阳性药物或一种治疗模式，例如，行为矫正、心理治疗、饮食控制等。基于现有认识，成人临床试验数据向儿科人群的外推限于疗效数据。常用于成人药物临床试验的评价指标可能并不适用于儿科人群，特别是那些需要良好配合和充分理解的指标，例如，疼痛评估、肺功能检查等。随后，再采用拟定的剂量在特定的儿科人群开展随机对照试验，重点是获得该人群的安全性数据，同时，可以验证拟定剂量的合理性。

知情同意的规定必须在试验方案中提前写明并需要得到伦理委员会的审核批准，包括是否需获得父母双方知情同意，或是否仅需获得一方知情同意，或是否允许法定监护人知情同意，以及是否允许在未获得父母/法定监护人知情同意时即可开始的紧急状况下的试验。在决定儿科受试者本人是否参与或签署知情同意时，应提出充分的依据，并由伦理委员会审核确定目标受试者是否具有知情同意的资质。由于缺少专业的儿童药物，医生只能直接根据儿童的身高、体重等状况，将成人药品酌情减量直接给儿童服用。

在当前国内的3500多个药物制剂品种中，儿童药物剂型仅有60种(含中成药)，比例仅占1.7%，儿童常用处方药中，剂型居多的是注射剂和片剂，而粉末吸入剂、栓剂和糖浆等适合儿童的剂型很有限。儿童用药的研发，也是所有药品研发中投入最大、耗时最长、临床试验最复杂的领域之一，即便研发成功了，还面临市场培育和推广难题。不规范用药导致儿童用药不良反应高发。在说明书方面，说明书一定要有儿童的适应症，对于说明书写到儿童用药或者在医师指导下使用，甚至没有描述的药品不能划为儿童药。

全国人大代表、山西亚宝药业集团股份有限公司董事长任武贤表示，儿童药研发市场长，投入大，价格空间小，企业做儿童药研发和生产面临矛盾困局。杨杰介绍说，由于儿童药定价空间有限，导致很多批号闲置，企业并没有有效利用。

一家国内儿童药生产企业负责人对财新记者介绍，儿童用药在研发、生产及商业化方面存在着太多挑战。除此之外，儿童药对口感、服用方式的特殊要求，更增大了药企的投入成本。2015年12月，国家食药总局药品审评中心（CDE）公布了《临床急需儿童用药申请优先审评审批品种评定的基本原则》，提出根据不同原则，对10种儿童用药优先审评申请进行评定。同时，按照关于技术审评的文件中规定，儿童药的技术转型面临非常尴尬的局面。

杨杰建议，有关部门应该对儿童用药这种特殊情况做绿色通道。即便是同一成分的用药，针对不同年龄段的儿童，还需要进行不同剂型、规格及口味等相应的药学研究，耗费巨大并且程序复杂。儿童药属于仿制药，没有新药，按照相关的法规，儿童药不属于技术转让的范畴。这在不少专业的儿童医院，已成为普遍现象。

其次，儿童用药批号紧缺，尤其进入医院的儿童用药更是少之又少。对儿童药标准进行明确规定。

7岁以下儿童因不合理使用抗生素造成耳聋的数量多达30万,占聋哑儿童总数的30%~40%,相比之下,发达国家因不合理使用抗生素造成耳聋的比例不到1%。企业间的并购、重组、搬迁等问题难以实现。

全国政协委员、北京安贞医院小儿心脏中心主任刘迎龙表 示，多数儿童用药缺乏儿科临床研究资料，也没有药物试验的法规和伦理规范的保障，导致大部分药物实际是在广大儿童中试用，儿童用药不良反应高发。目前，儿童用药短缺，基本上都是用成人药，吃靠掰，量靠猜。利好政策已经明确，在具体细则方面，山东达因海洋生物制药股份有限公司总经理杨杰表示，在儿童药指标价格上，应该给与特殊的鼓励政策。儿童药比例仅占1.7%，不良反应高达12.9% 2016-03-15 06:00 · 李华芸 在当前国内的3500多个药物制剂品种中，儿童药物剂型仅有60种(含中成药)，比例仅占1.7%，儿童常用处方药中，剂型居多的是注射剂和片剂，而粉末吸入剂、栓剂和糖浆等适合儿童的剂型很有限。但是由于儿童用药定义不明确，造成真正的儿童药没有享受这样的政策，可能其他不是儿童的药品能够享受这样的政策。能够不受新药证书和剂型限制，转让过程中相对考虑比较完善的临床数据文号，另外转移过程中鼓励做质量升级这样的研究工作

企业间的并购、重组、搬迁等问题难以实现。目前，儿童用药短缺，基本上都是用成人药，吃靠掰，量靠猜。

其次，儿童用药批号紧缺，尤其进入医院的儿童用药更是少之又少。利好政策已经明确，在具体细则方面，山东达因海洋生物制药股份有限公司总经理杨杰表示，在儿童药指标价格上，应该给与特殊的鼓励政策。

国家卫计委主任李斌也表示，要着力解决好儿科用药的保障问题，儿童不是成年的缩小版，所以对于药品的剂型、质量、安全的要求更高，我们将会同食药、工信等部门，要采取加快建立儿童药申报审批专门通道，招标定点生产儿童用药，鼓励优先生产，强化质量安全监管，指导合理用药这些综合措施，来保障儿童用药。一家国内儿童药生产企业负责人对财新记者介绍，儿童用药在研发、生产及商业化方面存在着太多挑战。

2015年12月，国家食药总局药品审评中心（CDE）公布了《临床急需儿童用药申请优先审评审批品种评定的基本原则》，提出根据不同原则，对10种儿童用药优先审评申请进行评定。即便是同一成分的用药，针对不同年龄段的儿童，还需要进行不同剂型、规格及口味等相应的药学研究，耗费巨大并且程序复杂。儿童药比例仅占1.7%，不良反应高达12.9% 2016-03-15 06:00 · 李华芸 在当前国内的3500多个药物制剂品种中，儿童药物剂型仅有60种(含中成药)，比例仅占1.7%，儿童常用处方药中，剂型居多的是注射剂和片剂，而粉末吸入剂、栓剂和糖浆等适合儿童的剂型很有限。但是由于儿童用药定义不明确，造成真正的儿童药没有享受这样的政策，可能其他不是儿童的药品能够享受这样的政策。

全国政协委员、北京安贞医院小儿心脏中心主任刘迎龙表 示，多数儿童用药缺乏儿科临床研究资料，也没有药物试验的法规和伦理规范的保障，导致大部分药物实际是在广大儿童中试用，儿童用药不良反应高发。除此之外，儿童药对口感、服用方式的特殊要求，更增大了药企的投入成本。

数据显示,中国儿童用药不良反应率为12.9%,为成人的2倍,新生儿用药不良反应率高达24.4%,为成人的4倍。由于缺少专业的儿童药物，医生只能直接根据儿童的身高、体重等状况，将成人药品酌情减量直接给儿童服用。

儿童用药的研发，也是所有药品研发中投入最大、耗时最长、临床试验最复杂的领域之一，即便研发成功了，还面临市场培育和推广难题。7岁以下儿童因不合理使用抗生素造成耳聋的数量多达30万,占聋哑儿童总数的30%~40%,相比之下,发达国家因不合理使用抗生素造成耳聋的比例不到1%。

杨杰介绍说，由于儿童药定价空间有限，导致很多批号闲置，企业并没有有效利用。临床研究过程中谁都不愿意用自己的孩子进行实验，这样对一个医药企业来说，难点很多。杨杰建议，有关部门应该对儿童用药这种特殊情况做绿色通道。儿童药属于仿制药，没有新药，按照相关的法规，儿童药不属于技术转让的范畴。

不规范用药导致儿童用药不良反应高发。根据 国家药品不良反应监测报告显示，中国儿童用药不良反应发生率为12.9%，其中新生儿高达24.4%，而成人只有6.9%。

对儿童药标准进行明确规定。他建议，应根据儿童药的剂型，根据用药的口味，量小携带方便。

同时，按照关于技术审评的文件中规定，儿童药的技术转型面临非常尴尬的局面。在当前国内的3500多个药物制剂品种中，儿童药物剂型仅有60种(含中成药)，比例仅占1.7%，儿童常用处方药中，剂型居多的是注射剂和片剂，而粉末吸入剂、栓剂和糖浆等适合儿童的剂型很有限。